Myelofibrose (MF) is een zeldzame vorm van kanker waarbij een opeenhoping van littekenweefsel voorkomt dat uw beenmerg voldoende gezonde rode bloedcellen aanmaakt. Dit kan symptomen veroorzaken zoals extreme vermoeidheid en blauwe plekken.
MF kan ook een laag aantal bloedplaatjes in uw bloed veroorzaken, wat kan leiden tot bloedingsstoornissen. Veel mensen met MF hebben ook een vergrote milt.
Traditionele behandelingen zijn erop gericht de symptomen van MF aan te pakken en de omvang van uw milt te verminderen. Complementaire therapieën kunnen sommige van uw symptomen verlichten en uw kwaliteit van leven verbeteren.
Hier is een nadere blik op de beschikbare behandelingen voor MF.
Is er een remedie voor myelofibrose?
Er zijn momenteel geen medicijnen die myelofibrose genezen. Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie is de enige behandeling die MF kan genezen of de overleving van mensen met MF aanzienlijk kan verlengen.
Bij stamceltransplantaties worden abnormale stamcellen in het beenmerg vervangen door een infusie van stamcellen van een gezonde donor.
De procedure heeft aanzienlijke en mogelijk levensbedreigende risico's. Het wordt meestal alleen aanbevolen voor jongere mensen zonder andere reeds bestaande gezondheidsproblemen.
Myelofibrose behandelen met medicatie
Uw arts kan een of meer medicijnen aanbevelen om de symptomen of complicaties van MF te behandelen. Dit omvat bloedarmoede, vergroting van de milt, nachtelijk zweten, jeuk en botpijn.
Medicijnen om MF te behandelen zijn onder meer:
- corticosteroïden, zoals prednison
- erytropoëse-stimulerende middelen
- androgeentherapieën, zoals danazol
- immunomodulatoren, waaronder thalidomide (Thalomid), lenalidomide (Revlimid) en pomalidomide (Pomalyst)
- chemotherapie, inclusief hydroxyurea
- JAK2-remmers, zoals ruxolitinib (Jakafi) en fedratinib (Inrebic)
Ruxolitinib is het eerste medicijn dat is goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA) voor de behandeling van intermediaire en risicovolle MF. Ruxolitinib is een gerichte behandeling en een JAK2-remmer. Mutaties in het JAK2-gen zijn geassocieerd met het ontwikkelen van MF.
Fedratinib (Inrebic) is in 2019 door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van volwassenen met intermediaire 2 en risicovolle primaire of secundaire MF. Fedratinib is een zeer selectieve JAK2-kinaseremmer. Het is voor mensen die niet reageren op behandeling met ruxolitinib.
Bloedtransfusies
Mogelijk hebt u een bloedtransfusie nodig als u bloedarmoede heeft door MF. Regelmatige bloedtransfusies kunnen het aantal rode bloedcellen verhogen en symptomen zoals vermoeidheid en gemakkelijk blauwe plekken verminderen.
Stamceltransplantaties
MF ontstaat wanneer een stamcel die bloedcellen aanmaakt, wordt beschadigd. Het begint onrijpe bloedcellen te produceren die zich ophopen en littekens veroorzaken. Dit voorkomt dat uw beenmerg gezonde bloedcellen aanmaakt.
Een stamceltransplantatie, ook wel beenmergtransplantatie genoemd, is een potentieel curatieve behandeling die dit probleem aanpakt. Uw arts moet uw individuele risico beoordelen om te bepalen of u een goede kandidaat bent voor de procedure.
Vóór een stamceltransplantatie krijgt u chemotherapie of bestraling. Dit verwijdert de resterende kankercellen en vergroot de kans dat uw immuunsysteem donorcellen accepteert.
Uw zorgverlener brengt vervolgens beenmergcellen over van een donor. De gezonde stamcellen van de donor vervangen de beschadigde stamcellen in uw beenmerg en produceren gezonde bloedcellen.
Stamceltransplantaties brengen aanzienlijke en mogelijk levensbedreigende risico's met zich mee. Artsen bevelen de procedure meestal alleen aan voor mensen met een MF met een middelmatig en hoog risico die jonger zijn dan 70 jaar en geen andere reeds bestaande gezondheidsproblemen hebben.
Een nieuw type allogene stamceltransplantatie met verminderde intensiteit (niet-myeloablatieve) vereist lagere doses chemotherapie en bestraling. Het is misschien beter voor oudere personen.
Chirurgie
Bloedcellen worden normaal gesproken geproduceerd door beenmerg. Soms, bij mensen met MF, produceren de lever en milt bloedcellen. Hierdoor kunnen de lever en milt groter worden dan normaal.
Een vergrote milt kan pijnlijk zijn. Medicijnen helpen de milt te verkleinen. Als medicijnen niet genoeg zijn, kan uw arts een operatie aanbevelen om uw milt te verwijderen. Deze procedure wordt een splenectomie genoemd.
Bijwerkingen van de behandeling
Alle MF-behandelingen kunnen bijwerkingen veroorzaken. Uw arts zal de risico's en voordelen van mogelijke behandelingen zorgvuldig afwegen voordat hij een aanpak aanbeveelt.
Het is belangrijk om met uw arts te praten over eventuele bijwerkingen van de behandeling die u ervaart. Het kan zijn dat uw arts uw dosering wil wijzigen of u op een nieuw medicijn wil laten overschakelen.
De bijwerkingen die u kunt ervaren, zijn afhankelijk van uw MF-behandeling.
Androgeentherapieën
Androgentherapieën kunnen leverschade, haargroei in het gezicht bij vrouwen en groei van prostaatkanker bij mannen veroorzaken.
Corticosteroïden
Bijwerkingen van corticosteroïden zijn afhankelijk van de medicatie en dosering. Ze kunnen hoge bloeddruk, vochtretentie, gewichtstoename en stemmings- en geheugenproblemen omvatten.
Langetermijnrisico's van corticosteroïden zijn onder meer osteoporose, botbreuken, hoge bloedsuikerspiegel en een verhoogd risico op infecties.
Immunomodulatoren
Deze medicijnen kunnen het aantal witte bloedcellen en bloedplaatjes verhogen. Dit kan leiden tot symptomen zoals obstipatie en een prikkelend gevoel in handen en voeten. Ze kunnen ook tijdens de zwangerschap ernstige geboorteafwijkingen veroorzaken.
Uw arts zal uw bloedceltelling zorgvuldig controleren en kan deze geneesmiddelen voorschrijven in combinatie met een lage dosis steroïden om de risico's te minimaliseren.
JAK2-remmers
Vaak voorkomende bijwerkingen van JAK2-remmers zijn een verlaagd aantal bloedplaatjes en bloedarmoede. Ze kunnen ook diarree, hoofdpijn, duizeligheid, misselijkheid, braken, hoofdpijn en blauwe plekken veroorzaken.
Fedratinib kan in zeldzame gevallen ernstige en mogelijk dodelijke hersenbeschadiging veroorzaken die bekend staat als encefalopathie.
Chemotherapie
Chemotherapie richt zich op snel delende cellen, waaronder haarcellen, nagelcellen en cellen in het spijsverterings- en voortplantingsstelsel. Vaak voorkomende bijwerkingen van chemotherapie zijn:
- vermoeidheid
- haaruitval
- huid- en nagelveranderingen
- misselijkheid, braken en verlies van eetlust
- constipatie
- diarree
- gewichtsveranderingen
- stemmingswisselingen
- vruchtbaarheidsproblemen
Splenectomie
Het verwijderen van de milt verhoogt het risico op infecties en bloedingscomplicaties, waaronder bloedstolsels. Bloedstolsels kunnen leiden tot een mogelijk dodelijke beroerte of longembolie.
Stamceltransplantaties
Beenmergtransplantaties kunnen een levensbedreigende bijwerking veroorzaken die bekend staat als graft-versus-host-ziekte (GVHD), wanneer de immuuncellen van de donor uw gezonde cellen aanvallen.
Artsen proberen dit te voorkomen met preventieve behandelingen, waaronder het verwijderen van T-cellen uit het donortransplantaat en het gebruik van medicijnen om de T-cellen in het transplantaat te onderdrukken.
GVHD kan uw huid, maagdarmkanaal of lever in de eerste 100 dagen na de transplantatie aantasten. U kunt symptomen krijgen zoals huiduitslag en blaarvorming, misselijkheid, braken, buikkrampen, verlies van eetlust, diarree en geelzucht.
Chronische GVHD kan een of meer organen omvatten en is de belangrijkste doodsoorzaak na een stamceltransplantatie. Symptomen kunnen de mond, huid, nagels, haar, maagdarmkanaal, longen, lever, spieren, gewrichten of geslachtsorganen aantasten.
Uw arts kan aanbevelen corticosteroïden zoals prednison of een actuele steroïde crème te gebruiken. Ze kunnen ruxolitinib ook voorschrijven voor acute symptomen.
Klinische proeven
Klinische onderzoeken blijven zoeken naar nieuwe MF-behandelingen. Onderzoekers testen nieuwe JAK2-remmers en onderzoeken of het combineren van ruxolitinib met andere medicijnen de resultaten voor mensen met MF zou kunnen verbeteren.
Een van deze geneesmiddelen is histon deacetylase (HDAC) -remmers. Ze spelen een rol bij genexpressie en kunnen MF-symptomen behandelen in combinatie met ruxolitinib.
Andere onderzoeken testen antifibrotische middelen om te zien of deze geneesmiddelen fibrose bij myelofibrose voorkomen of omkeren. De telomeraseremmer imetelstatis die wordt onderzocht om de beenmergfibrose en -functie en het aantal bloedcellen bij mensen met MF te verbeteren.
Als u niet goed reageert op een behandeling, kan deelname aan een klinische proef u toegang geven tot nieuwere therapieën. Tientallen klinische onderzoeken rekruteren of evalueren actief myelofibrosebehandelingen.
Natuurlijke remedies
Myelofibrose is een chronische ziekte die medische tussenkomst vereist. Geen homeopathische of natuurlijke behandelingen zijn bewezen behandelingen voor myelofibrose. Vraag altijd uw arts voordat u kruiden of supplementen inneemt.
Bepaalde voedingsstoffen die de productie van rode bloedcellen ondersteunen, kunnen het risico en de symptomen van bloedarmoede verminderen. Ze behandelen de onderliggende ziekte niet. Vraag uw arts of u een van de volgende supplementen moet gebruiken:
- ijzer
- foliumzuur
- vitamine b12
Door een uitgebalanceerd dieet te volgen en regelmatig aan lichaamsbeweging te doen, kun je stress verminderen en je lichaam beter laten functioneren.
NUTRIENT-onderzoekers hopen dat een mediterraan dieet ontstekingen in het lichaam kan verminderen om het risico op bloedstolsels, abnormale bloedtellingen en miltveranderingen bij mensen met myelofibrose te verminderen. Het mediterrane dieet is rijk aan vers, ontstekingsremmend voedsel, waaronder olijfolie, noten, peulvruchten, groenten, fruit, vis en volkorenproducten.
Een laboratoriumstudie suggereerde dat het traditionele Chinese kruidengeneesmiddel dat bekend staat als danshen of rode salie (Salvia miltiorrhiza bunge) in theorie de signaalroutes voor myelofibrose kan beïnvloeden. Het kruid is niet bij mensen onderzocht en het is niet door de FDA beoordeeld op veiligheid en werkzaamheid. Praat altijd met uw arts voordat u een supplement probeert.
Onderzoek
Twee geneesmiddelen hebben de klinische tests in een vroeg stadium al doorstaan en bevinden zich nu in klinische fase III-onderzoeken. Pacritinib is een orale kinaseremmer met specificiteit voor JAK2 en IRAK1. Momelotinib is een JAK1-, JAK2- en ACVR1-remmer die in een fase III-studie wordt vergeleken met ruxolitinib.
Interferon-alfa is al gebruikt voor de behandeling van mensen met MF. Het is aangetoond dat het mogelijk de productie van bloedcellen door het beenmerg vermindert. Meer onderzoek is nodig om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn te bepalen.
Imetelstat is een telomeraseremmer in fase II-testen voor intermediaire 2 of risicovolle MF-individuen voor wie JAK-remmers niet werkten. De agent heeft veelbelovende resultaten laten zien, hoewel grotere klinische onderzoeken nodig zijn.
Outlook
Vooruitzichten en overleving voorspellen met myelofibrose kan moeilijk zijn. Veel mensen hebben al vele jaren MF zonder symptomen te ervaren.
Overleven varieert afhankelijk van het type MF, of het nu gaat om een laag risico, een gemiddeld risico of een hoog risico.
Een studie toonde aan dat mensen met MF met een laag risico evenveel leefden in de 5 jaar na diagnose als de algemene bevolking, waarna de overleving afnam. Het bleek dat mensen met een hoog risico MF tot zeven jaar na de diagnose leefden.
De enige behandelingsoptie die MF mogelijk kan genezen, is een stamceltransplantatie. Sommige onderzoeken suggereren dat recent goedgekeurde geneesmiddelen, waaronder ruxolitinib, de overleving met enkele jaren kunnen verlengen. Veel klinische onderzoeken blijven potentiële MF-behandelingen bestuderen.
De afhaalmaaltijd
Een aantal MF-behandelingen is effectief om symptomen aan te pakken en uw kwaliteit van leven te verbeteren.
Medicijnen, waaronder immunomodulatoren, JAK2-remmers, corticosteroïden en androgeentherapieën, helpen de symptomen onder controle te houden. Mogelijk hebt u ook chemotherapie, bloedtransfusies of een splenectomie nodig.
Praat met uw arts over uw symptomen en laat hen altijd weten of u overweegt een nieuw medicijn of supplement te nemen.
