Welke recente en lopende klinische onderzoeken gebeuren er voor myelofibrose?
Het is een zeer actieve tijd voor onderzoek naar myelofibrose. Een paar jaar geleden rapporteerden de JAKARTA- en JAKARTA2-onderzoeken miltkrimp en symptoomverbetering met de selectieve JAK2-remmer fedratinib.
Meer recentelijk toonde de PERSIST-studie de werkzaamheid van de multikinase-remmer pacritinib aan. De fase III-studie voor dit opwindende medicijn is actief rekruteren. De SIMPLIFY-studie toonde bemoedigende resultaten voor de JAK1 / JAK2-remmer momelotinib.
Tientallen lopende klinische onderzoeken kijken naar nieuwe gerichte geneesmiddelen, alleen of in combinatie met reeds goedgekeurde geneesmiddelen voor myelofibrose. We zullen hopelijk meer tools in onze toolbox hebben om deze ziekte te behandelen naarmate het lopende onderzoek is voltooid.
Zijn er recente doorbraken in onderzoek geweest voor het behandelen of behandelen van myelofibrose?
Absoluut. Artsen weten al sinds de goedkeuring van Jakafi (ruxolitinib) voor de behandeling van myelofibrose in 2011 van het belang van JAK2-remming voor de behandeling van myelofibrose.
De JAK2-remmer Inrebic (fedratinib) werd vorig jaar goedgekeurd voor intermediaire 2 of hoog risico myelofibrose. We kunnen het nu vooraf of na progressie op Jakafi gebruiken.
Pacritinib is een ander zeer opwindend medicijn. Omdat het beenmerg niet onderdrukt, kunnen we het gebruiken bij patiënten met een zeer laag aantal bloedplaatjes. Dit is een veel voorkomende bevinding bij patiënten met myelofibrose die de behandelingsmogelijkheden kunnen beperken.
Waar en hoe kan iemand myelofibrose klinische proeven vinden om aan deel te nemen?
De eenvoudigste en beste manier om aan een proef deel te nemen, is door uw arts te raadplegen. Ze kunnen tientallen onderzoeken screenen om te zien welke het meest geschikt zijn voor uw type en stadium van de ziekte. Als de proef niet beschikbaar is op het kantoor van uw arts, kunnen zij een verwijzing coördineren naar een centrum dat de proef aanbiedt.
Clinicaltrials.gov is een database die wordt beheerd door de National Institutes of Health en die alle beschikbare klinische onderzoeken opsomt. Het is open voor iedereen om te bekijken en is gemakkelijk doorzoekbaar. Het kan echter verwarrend zijn voor mensen zonder medische achtergrond.
Patiëntenbelangengroepen zijn ook uitstekende bronnen voor een aantal onderwerpen, waaronder klinische proeven. Bekijk de MPN Education Foundation of MPN Advocacy & Education International.
Hoe succesvol zijn de huidige behandelingen geweest voor de behandeling van myelofibrose?
Myelofibrose-management heeft de afgelopen 10 jaar een lange weg afgelegd. Genomische analyses hebben bijgedragen tot het verfijnen van ons risicoscoresysteem. Het helpt artsen om te bepalen wie het meeste baat zal hebben bij een beenmergtransplantatie.
De lijst met effectieve myelofibrose-geneesmiddelen groeit. Deze medicijnen helpen patiënten langer te leven met minder symptomen en een betere levenskwaliteit.
We hebben nog een lange weg te gaan. Hopelijk brengt huidig en toekomstig onderzoek ons nog meer goedgekeurde therapieën en betere behandelcombinaties om de resultaten voor mensen met myelofibrose verder te verbeteren.
Zijn er risico's verbonden aan deelname aan een klinische proef?
Elke medische behandeling heeft risico's en voordelen. Klinische onderzoeken zijn geen uitzondering.
Klinische proeven zijn erg belangrijk. Alleen op deze manier kunnen artsen nieuwe en verbeterde kankerbehandelingen ontdekken. Patiënten in onderzoeken krijgen de beste zorgbehandeling.
De risico's zijn voor elk individueel onderzoek verschillend. Ze kunnen specifieke bijwerkingen van het onderzochte medicijn, gebrek aan voordeel van de therapie en toewijzing aan placebo omvatten.
U moet een geïnformeerde toestemming ondertekenen om u in te schrijven voor een klinische proef. Dit is een langdurig proces met het onderzoeksteam. Uw zorgteam zal alle risico's en voordelen voor u grondig beoordelen en uitleggen.
Wat zijn de beste manieren om progressie van myelofibrose te voorkomen?
Het is nog steeds onduidelijk hoe we de ziekteprogressie echt kunnen beïnvloeden. Langdurige follow-up van gepoolde gegevens van de COMFORT-onderzoeken suggereert dat behandeling met Jakafi de algehele overleving kan verdubbelen in vergelijking met de beste beschikbare therapie op dat moment.
Deze bevinding is enigszins controversieel. Het is niet duidelijk of het overlevingsvoordeel het gevolg is van vertraagde progressie of andere voordelen, zoals verbeterde voeding na krimp van de milt.
Is er een remedie voor myelofibrose?
De beste kans op langdurige ziektebestrijding is een beenmergtransplantatie, ook wel stamceltransplantatie genoemd. Het lijkt sommige patiënten te genezen. Het is moeilijk met zekerheid te voorspellen.
Transplantatie is een optie met een hoog risico en een hoge beloning. Het is alleen geschikt voor bepaalde patiënten die de ontberingen van het proces kunnen weerstaan. Uw arts kan u adviseren of een beenmergtransplantatie voor u een geschikte optie is en coördineert de verwijzing naar een ervaren transplantatieteam voor een consult.
Ivy Altomare, MD, is universitair hoofddocent geneeskunde aan de Duke University en de assistent-medisch directeur van het Duke Cancer Network. Ze is een bekroonde opvoeder met een klinische focus op het vergroten van het bewustzijn van en de toegang tot klinische onderzoeken naar oncologie en hematologie in landelijke gemeenschappen.
